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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

灵渠，究竟是一条怎样的渠******

灵渠，究竟是一条怎样的渠

——来自“中国秦汉史研究会第十六届国际学术研讨会”的报道

光明日报记者 计亚男

　　开凿于秦始皇时期的广西灵渠，与四川都江堰、陕西郑国渠并称为先秦三大水利工程，素有“世界奇观”之美誉，一直受到中外历史学者的关注。著名历史学家、北京大学历史学系教授翦伯赞在1963年游览灵渠时，题诗赞道：“灵渠胜似银河水，流入人间灌稻粱。”

　　不久前，“中国秦汉史研究会第十六届国际学术研讨会”在桂林市召开，开幕式的六个主题报告中，就有两位学者谈到他们对灵渠的最新研究成果。

　　灵渠究竟是一条怎样的河渠？为何历久弥新，至今仍是学者们津津乐道的话题？

　　一条贯通湘漓的天道

　　“凿开山岭引湘波，上去昭回不较多。无限鹊临桥畔立，适来天道过天河。”这是唐代诗人胡曾写下的诗句，他把贯通湘江和漓江的灵渠比喻为“天道”，如同跨越天河的鹊桥一般壮观奇丽。

　　距离桂林东北方向50多公里的兴安县，地处自古就被视为楚越要津的湘桂走廊，有两条著名的河流发源于此。一条是湖湘儿女的母亲河湘江，另一条是旖旎风光甲天下的漓江。湘江是长江的支流，向北流去；而漓江是珠江的支流，向南流去。

　　灵渠全长约37公里，自兴安县城边向北、向西，贯通湘漓两江。

　　据资料记载，当年秦始皇统一北方六国后，把目光投向岭南地区。因为秦朝的疆域以南，还有很多盛产翡翠、犀角的宝地，并没有纳入版图。

　　公元前219年，秦始皇命令主帅屠雎率领50万大军，兵分五路出征岭南地区，对南方百越部落进行征服战争，史称“秦戍五岭”。

　　但是，素来战无不胜的秦军，这场仗打得十分艰难。因为百越部落西瓯人非常熟悉山高林密、河谷交错的复杂地形，善于跋山涉水反击秦军，加上秦军又受到粮草供给困难的牵制，数十万秦军一时进退两难。

　　公元前218年，负责军需的监御史禄修建了一条人工运河，大约四经寒暑，至公元前214年，终于凿渠成功，史禄成为开凿灵渠第一人。灵渠的成功开凿，打通了湘江和漓江，船只从长江进入湘江，再通过灵渠到达漓江，可以将粮草运到前线，借此秦军最终战胜了西瓯部落，岭南和中南半岛的北部正式划入了秦朝版图。

　　行走在灵渠南陡边的鲤鱼洲，在状元桥桥头的凉亭里，立有一块高3.2米、宽1.07米的古大理石碑，刻有郭沫若先生游览灵渠后，亲笔题写的《满江红·灵渠》：

　　北自长城，南来至，灵渠岸上。亲眼见，秦堤牢固，工程精当。闸水陡门三十六，劈湘铧嘴二千丈。有天平小大，溢洪流，调分量。

　　湘漓接，通汉壮，将军墓，三人葬。听民间传说，目空君相。史禄开疆难复忆，猪龙作孽忘其妄。说猪龙，其实即祖龙，能开创。

　　一九六三年三月二十八日，天气晴明，往兴安观秦始皇帝三十三年史禄所凿灵渠。斩山通道，连接长江、珠江水系，两千余年前有此，诚足与长城南北相呼应，同为世界之奇观。

　　郭沫若将灵渠与长城相提并论。从此，“北有长城，南有灵渠”的说法流传至今。

　　经过历代的维护和修缮，灵渠一直发挥着重要的军事和经济功能。经过晚唐李渤、鱼孟威先后修浚，灵渠的通航功能已十分完善，“虽百斛大舸、一夫可涉”，灵渠不仅可以运输军需物资，还成为中原与海外诸国、海上丝绸之路的重要枢纽。

　　广西师范大学历史文化与旅游学院历史系主任江田祥认为，在北宋以前，南方地区变乱较多，灵渠主要发挥着军事运输功能，为前方提供粮草等后勤保障；宋朝以后，经济贸易的主要功能逐渐凸显出来了。

　　1939年，桂黄公路和湘桂铁路相继开通，从此灵渠的航运量渐渐减少，直至停运。“如今，灵渠的航运功能已退出历史舞台。但是它的灌溉农田、排泄洪水功能还在延续，灵渠两岸的四万多亩农田，都是利用渠水灌溉的。”江田祥说。

　　一道名传千古的奇观

　　历史上往来灵渠的文人墨客，留下了大量的诗词文章，把灵渠吟唱。据资料记载，可查的古诗词就有400余首，散文、历史文献和碑记500余篇，还有一些对联、题刻等。

　　清代诗人袁枚，来到灵渠留下《由桂林溯漓江至兴安》一诗，形象地描绘了灵渠沿岸的风光：

　　“江到兴安水最清，青山簇簇水中生。分明看见青山顶，船在青山顶上行。”

　　这首诗很有画面感，清晰又生动地描绘了灵渠的山水本色，使人如临其境，如见其形，诗中有画，画中有诗，成为灵渠流传最广的一首千古绝唱。

　　当代著名诗人、剧作家贺敬之1986年10月来到灵渠游览后，写有《秦渠奇迹》：“灵渠奇迹两千载，堪与长城共壮怀。振我十亿腾飞翅，马嘶万里催人来。”全诗气势磅礴、激情飞扬，令人昂扬向上。

　　南陡阁是后人在渠首修建的一座观景台。登阁极目远眺，灵渠的工程主体包括铧嘴、大小天平、南渠、北渠、秦堤、陡门等美景一览无余、尽收眼底，令人不由地赞叹其设计科学、建造精巧，它与当地的自然地理环境融为一体，巧夺天工。

　　铧嘴，是一座长达70米的砌石导水堤，位于灵渠大坝的最前端，它与紧接其后的大、小天平两座分流石坝，共同组成拦江分流的大坝，把湘江三成的水流引到南渠、汇入漓江，七成的水流通过北渠，回归湘江主航道。

　　拦河大坝既可阻水，又可泄洪，还能分水。为了建造一个牢固的坝体，秦人将松木纵横交错排叉式地夯实，插放在坝底，在其四围又铺上用铸铁件铆住的巨型条石，使大坝成为一个整体，任凭洪水冲刷，始终巍然屹立，创造了“水浸松木千年在”的世界水利奇观。

　　枯水期间，坝面没有被河水覆盖，可以清晰地看到坝基的一块块石头，像一片片鱼鳞，连接着清澈的江水，在阳光照耀下，江面和油光的石头交相辉映，闪烁着光芒，炫目的色彩，熠熠生辉。

　　通航，是开凿灵渠的主要目的。

　　因为修建大小天平的石坝抬高了湘江的水位，北渠如果是一条直道，势必水流过快，来往的船只容易发生碰撞。因此，古人顺着当地的地理环境，将北渠的航道修建成弯弯曲曲的形状，使渠道逐渐降低到原来河道的高度，减缓了江流的速度，这和盘山公路减缓坡度是一个原理。当地人称之为“弯道代闸”。

　　南渠解决通航的办法，是修建了一道道陡门，这成为灵渠的又一个奇观。南渠的一些地段滩陡、流急、水浅，航行困难。于是，古人便沿着渠道装上若干陡门即水闸，主要的作用是调节水位，以便船只通航，如同现代的分级船闸。

　　船舶上行时，进入陡门之后，关闭陡门，等水流高度达到航行标准时，则船舶进入第二座陡门，再将第二座陡门关闭蓄水，以此类推，逐级前进。船舶下行时，在到达陡门之前，先堵塞陡门，蓄水达到要求之后，即打开陡门，船随着陡门所涌出的大量水流，顺势而下。即使在枯水季节，也能满足航运的需要。

　　秦朝修建灵渠时，是否建有陡门，已无法考证，据鱼孟威《桂州重修灵渠记》一文，明确记载了晚唐李渤与鱼孟威修建的陡门，北宋以后又陆续修建，最多时有陡门36座，因此灵渠又有“陡河”之称。其中，南渠入口处的第一座陡门，被誉为“天下第一陡”。1986年，来自世界各国的30多位专家到灵渠考察，称赞“灵渠是世界古代水利建筑的明珠，陡门是世界船闸之父”，证实灵渠的陡门比巴拿马的电动船闸早了一千多年，是世界上最早的船闸。

　　有河就有桥。灵渠的古桥，同样有着别具一格的魅力。据记载，绵延的灵渠先后建有几十座桥，每一座桥都有自己的故事。

　　例如万里桥，相传是李渤当年维修灵渠时一并修建的，因为从兴安水路行船距唐都长安远达万里之遥，“登临桥头回首望，距京已有万里遥”，遂有万里桥之名。

　　再如马嘶桥，民间传说东汉开国名将马援南征至此，本欲骑马过桥，无奈桥已朽坏，战马嘶鸣不前，于是马援便卖马重建此桥，由此得名马嘶桥，为灵渠现存最早的古桥。

　　灵渠人说，一座桥，就是一段历史的剪影。

　　置身于灵渠青山绿野之间，无论漫步渠畔，还是行舟渠中，最令人惊羡赞叹、心旷神怡的，还是那顺着渠道流淌不息的清澈渠水。人们都说“桂林山水甲天下”，桂林的漓江，就起源于兴安县猫儿山的河水，与流过灵渠的湘江之水融汇而成，多少精华尽在其中，多少美景聚在这里。

　　一段永留史册的传奇

　　始建于秦朝的灵渠，当时并未留下多少文字记载。

　　现在可以看到的最早记录灵渠的史书是《史记》，秦始皇在派大将蒙恬率兵北击匈奴的同时，“又使尉屠睢将楼船之士南攻百越，使监禄凿渠运粮”。这句话虽然只是简单提到秦军向南攻击百越，监禄即史禄为其开凿灵渠运粮援军的史实，但为灵渠的由来留下了极其宝贵的正史记载。

　　灵渠建成后，历代在使用和维护渠道的同时，也为之增添了更多历史记述，这使灵渠的传奇随着渠水的流淌而不断延伸和丰富起来。

　　1982年，中华书局出版了由唐兆民（1906—1984）历经四十余年潜心编撰的《灵渠文献粹编》一书，其中摘录从汉代到民国历代文献有关灵渠的文史资料397条，涉及的典籍既有经典史书、地方志、类书等，也有游记、诗集、辞典及各类杂记、地理志、水经，还有地图、绘画、摩崖石刻和碑刻拓本等，提供了研究灵渠的宝贵史料。

　　此后，经过诸多学人的持续努力，又陆续出版了《灵渠》（郑连第、刘建新著），《灵渠》（刘仲桂、刘建新、蒋官员等编著），《灵渠志》（兴安志地方志编纂委员会），《灵渠历史文化价值与文化战略思考》（崔润民著），《灵渠轶事》（兴安县灵渠申遗办公室编）等一批著作，促进了灵渠学术研究和文化传播。

　　今后研究灵渠的路径是什么？

　　挖掘和利用新史料，需要进一步收集灵渠的文献资料。“一方面，要更加全面地收集海外材料，如报告、游记和记录等，包括越南入华使臣的汉文燕行文献，他们在往返路程中写下了不少有关灵渠的诗文，可体现灵渠在沟通中国与东南亚国家中的历史作用。另一方面，要加强对考古器物、简牍史料的爬梳整理，现在尚有一些没有弄清楚的地方。”江田祥说。

　　比如，有关灵渠开凿之初的工程构造和形态这一问题，需要借助考古材料进行复原。近年来，国内发掘出版了长沙五一广场简牍、乌程汉简等新材料，记载了早期岭南地区与湖南长沙、郴州一带的交通、贸易等问题。

　　江田祥认为，灵渠的深厚历史文化资源，要从水运、水利和水文化等方面去着手，挖掘和整合灵渠的文化资源、文化景观、名人足迹、地域文化，像陡军家族、漓江渔火、桂剧等非物质文化遗产，来丰富灵渠的内涵。

　　这是研究灵渠历史学者面临的后续课题。

　　《光明日报》（ 2023年01月03日 09版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）